Neurostymulacja choroby Parkinsona z wczesnymi komplikacjami motorycznymi AD 5

Poważne działania niepożądane zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia, które doprowadziły do śmierci, niepełnosprawności lub długotrwałej lub nowej hospitalizacji z poważnymi zaburzeniami zdrowotnymi. Analiza statystyczna
Wielkość próby została obliczona na podstawie naszych wcześniejszych badań. 7,15 Wybraliśmy moc 80% dla dwustronnego testu Manna-Whitneya, przy założeniu normalnie dystrybuowanych danych. Aby wykryć standardowy rozmiar efektu o wartości 0,4 przy poziomie alfa 5%, obliczyliśmy, że będziemy musieli zapisać 208 pacjentów. Zakładając, że 15% stopa straty do obserwacji, ustaliliśmy, że wymagana byłaby całkowita rejestracja co najmniej 246 pacjentów. Analiza zamiaru leczenia była pierwotna; analiza na podstawie protokołu była drugorzędna. Nie zaplanowano żadnej wstępnej analizy. Test Manna-Whitneya zastąpiono elastyczną i niezawodną liniową analizą mieszanego modelu z korektą bazową i włączono centrum badań jako efekt losowy, główne efekty dla grupy i czasu, pojęcie interakcji grupa-do-czasu i uogólniona macierz kowariancji aby uwzględnić zależność szeregową między obserwacjami po weryfikacji założenia o wielowymiarowej normalności dla modelu parametrycznego.21 Różnice średnich zmian między ocenami w punkcie wyjściowym i po 24 miesiącach zostały porównane między grupami. Brakujące dane ze względu na utratę obserwacji przeprowadzono za pomocą analizy prawdopodobieństwa bezpośredniego, 30,31 z korektą warunkowego oczekiwania na brakujące pomiary, biorąc pod uwagę obserwowane.
Zaplanowano procedurę porteeper a. Jeśli pierwotny punkt końcowy był znaczący, wyniki testu UPDRS-II, UPDRS-III i UPDRS-IV oraz czas z dobrą ruchomością i bez kłopotliwej dyskinezji były testowane sekwencyjnie za pomocą metody wielokrotnego porównania Hochberga32 na poziomie istotności 5% .
Wyniki
Charakterystyka pacjentów
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa populacji badania. Spośród 392 pacjentów ocenianych pod kątem kwalifikowalności, 251 zostało zapisanych między lipcem 2006 r. A listopadem 2009 r. W dziewięciu niemieckich i ośmiu francuskich ośrodkach uniwersyteckich (ryc. S1 w dodatku uzupełniającym). Populacja, która miała leczyć, składała się z 124 pacjentów przypisanych do grupy neurostymulacyjnej (120 z nich poddano implantacji i ukończyło badanie) i 127 pacjentów przydzielono do grupy leczenia medycznego (z których 125 przeszło leczenie i 123 ukończyło badanie) . W sumie 25 pacjentów miało poważne odchylenia w protokołach, w tym ocenę PDQ-39 poza zdefiniowanym przedziałem czasowym, brak fluktuacji motorycznych lub dyskinez, niewystarczające narażenie na leczenie i śmierć podczas okresu badania. Analiza per-protokół obejmowała 116 pacjentów w grupie neurostymulacji i 110 w grupie medycznej (ryc
[więcej w: ile trwają studia lekarskie, charakteropatia, dzień dziecka utraconego ]